S'il y a quelques années les médecins qui parlaient de thérapie génique semblaient tirer des plans sur la comète, les choses sont tout autre aujourd'hui. Ces traitements d'un nouveau genre commencent, en effet, à faire leurs preuves. A l'image de ces deux enfants atteints d'adrénoleucodystrophie, soignés grâce à la thérapie génique par Nathalie Cartier et Patrick Aubourg, de l'hôpital Saint-Vincent de Paul à Paris. Les médecins sont formels, chez ces deux petits bouts la maladie s'est arrêtée.
Une maladie qui touche 5 nouveaux nés par an soignée par thérapie génique
L'adrénoleucodystrophie est une maladie génétique rare de la catégorie des leucodystrophies. Pour faire simple, il s'agit de maladies liées à un problème de transmission d'informations entre les neurones. L'adrénoleucodystrophie qui est la leucodystrophie la plus fréquente touche chaque année 5 nouveaux nés belges. Chez ces derniers, elle entraine une diminution progressive de l'audition, de la vue, des fonctions cognitives et motrices aboutissant en moins de deux ans à une infirmité totale. En cause: un gène déficient.
La greffe de moelle
Actuellement le traitement de cette maladie repose sur la greffe de moelle. C'est-à-dire qu'on injecte des cellules de moelle osseuse d'un donneur en bonne santé aux enfants malades. Cette moelle osseuse saine permettant d'assurer la fonction du gène déficient. Bémols de cette technique: il est n'est pas facile de trouver des donneurs compatibles et elle peut s'accompagner de complications importantes. C'est précisément ces deux raisons qui ont poussé les chercheurs français à mettre au point le traitement par thérapie génique.
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